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讓慢粒患者有更多治愈希望

陸旅星
2016年10月20日08:38 | 來源:中國醫藥報
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原標題:讓慢粒患者有更多治愈希望

  《中國血液學》雜志在今年8月份發表了由中國醫學科學院血液病醫院王建祥教授牽頭組織的《中國慢性髓性白血病診斷與治療指南(2016版)》(以下簡稱2016版《指南》)。近日,王建祥解讀了2016版《指南》的更新亮點,分享了2016版《指南》中的慢性髓性白血病(以下簡稱慢粒)的最新治療理念,指出了2016版《指南》給慢粒患者帶來的新希望——從可治、可控到可愈。

  慢粒占成人白血病的15%,全球年發病率為1.6/10萬~2/10萬。我國幾個地區的流行病學調查顯示,慢粒發病率為0.39/10萬~0.55/10萬。但是,我國慢粒患者較西方更為年輕化,中位發病年齡為45~50歲,而西方為67歲。慢粒患者早期多數沒有明顯體征或者癥狀,如不及時治療,通常在3~5年內可能進展至終末急性期而導致死亡。為此,王建祥說,我國曾在2011年、2013年制定過相應的慢粒治療指南,而2016版《指南》對慢粒的治療、監測、隨訪、患者的全過程管理,都作了更為詳細的介紹,這在以前的指南中是沒有的。

  變化一:一線治療藥物增加

  王建祥表示,2016版《指南》主要體現了兩個方面的明顯改變:第一是治療藥物的選擇。慢粒是人類歷史上第一種可以通過小分子靶向藥物進行有效治療的癌癥。小分子靶向藥物酪氨酸激酶抑制劑(TKI)的出現,使得持續一線TKI治療的慢粒患者10年生存率可以達到85%~90%。TKI治療獲得深度分子學反應持續超過兩年的患者,部分能夠獲得長期的無治療緩解(TFR),即功能性治愈。但是針對慢粒的慢性期患者,原來的指南推薦使用的TKI藥物只有伊馬替尼一種,2016版《指南》里則增加了尼洛替尼。2016版《指南》首次指出:“推薦尼洛替尼為慢性期髓性白血病患者一線治療的選擇之一。”

  王建祥指出,這表明二代TKI藥物在早期分子學反應上優于一代TKI藥物,這將有望幫助慢粒患者達到更早、更深的分子學緩解,在很大程度上可推動慢粒的治療,最終或將減輕患者及其家庭的經濟負擔,提高生活質量。

  變化二:療效監測標準改變

  王建祥表示,2016版《指南》第二個明顯的改變是慢粒療效監測的標準,尤其是早期療效監測的標準。以前大家知道要做監測,但如何做、什么時間做并不明確。2016版《指南》在治療過程中引入了分子學分析,患者定期監測3個月、6個月乃至12個月的用藥反應,從而界定哪些患者反應是最好的,哪些患者是反應不好乃至治療失敗的,比之前的兩版指南提到的療效監測時間都有所提前。“這說明我們對治療的干預更為積極,如果治療取得早期反應,則意味著取得后期反應的效果更好。而早期反應不佳時,則預計后期的反應也不好,就需要我們在治療上進行一些調整或干預。當然,這也是基于國內外研究所獲得的數據”。

  王建祥特別指出,現階段停藥只在臨床研究中進行,隨意停藥有風險,很多內容還有待進一步的實踐和補充。

(責編:聶叢笑、權娟)

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