讓罕見病患者更有“醫靠”（暖聞熱評）
申少鐵
【關鍵詞】罕見病用藥進醫保
【事件】今年2月29日是第十七個國際罕見病日。前不久，最新版國家醫保藥品目錄調整，新增15個目錄外罕見病用藥，覆蓋16個罕見病病種，一些長期未得到有效解決的罕見病，如戈謝氏病、重癥肌無力等均在其列，患者治療費用大幅下降。截至目前，超過80種罕見病用藥已納入國家醫保藥品目錄。這將為我國2000多萬名罕見病患者帶來更多福音。
【點評】
罕見病是指患病人數占總人口0.65‰—1‰的疾病。目前，全球已知的罕見病有7000多種，如戈謝氏病、漸凍癥、白化病等，其中約80%罕見病為基因突變導致的遺傳性疾病。由于發病率低、種類繁多、病理復雜，罕見病用藥研發成本高，加之單個病種人數少，許多罕見病的治療用藥價格高昂，患者用藥負擔重。比如，治療重癥肌無力的艾加莫德每瓶的價格超過1萬元，患者自費一個療程就要花費8萬余元。高藥價成為罕見病患者難以逾越的一道坎。
罕見病用藥進入國家醫保目錄，大大降低了患者用藥負擔。在進入醫保目錄前，國家組織開展對這些罕見病用藥價格的集中談判，可以有效降低藥品價格。雖然各地醫保報銷比例不一樣，但患者均能享受到較高比例的報銷，只需自付一小部分的費用，支出大幅下降。以廣東廣州市的患者為例，艾加莫德納入醫保后，每瓶售價降至5600余元，醫保再報銷70%—86%，患者每個療程治療費用降低至1萬多元。事實證明，罕見病用藥進入國家醫保目錄，為患者和家庭送去了生活的希望，也見證著我國醫改的成效、民生福祉的提升。
也要看到，罕見病用藥價格昂貴，全部納入醫保目錄，我國的醫�；疬�無法承受，必須采取多種方式降低罕見病藥價。一方面，要降低罕見病用藥研發生產成本，針對已經過了專利保護期的罕見病用藥，要鼓勵企業生產價格低的仿制藥。另一方面，我國罕見病用藥市場不小，藥企可以實現多銷獲利，國家組織談判具有一定的議價空間。相信未來會有更多的罕見病用藥進入醫保目錄，可及性、可負擔性不斷提高。
降低罕見病用藥負擔，僅靠醫保的力量顯然是不夠的，建立多層次罕見病用藥保障體系很有必要。今年全國兩會上，有代表建議，通過政府籌資、公益基金、商業健康險等模式推動建立罕見病專項基金，以支付特殊罕見病用藥費用。在中山大學附屬第一醫院，對于沒有列入醫院常備藥品的罕見病用藥，一旦患者有需求，可以由臨床醫生提出申請，醫院通過“綠色通道”臨時采購途徑，讓患者能用上藥并享受醫保報銷。在許多城市，“惠民保”均納入一定數量的罕見病特藥，特藥清單“一年一調整”。因地制宜，根據承擔能力豐富舉措，提供更多保障，可以最大限度滿足患者的用藥需求。
罕見病患者的健康關系千萬家庭，讓罕見病患者得到更好用藥保障是建設健康中國的題中應有之義。隨著更多人關心關愛罕見病患者，更多罕見病用藥納入醫保目錄，更多社會力量參與支持，罕見病患者用藥負擔定會進一步降低，他們的健康將更有“醫靠”。
《 人民日報 》（ 2024年04月01日 05 版）
