化解罕見病用藥難重在下好先手棋
時本
近日，北京市藥監局會同北京市衛生健康委、北京海關、首都機場臨空經濟區管委會等部門出臺《北京市推動罕見病藥品保障先行區建設工作實施方案（試行）》《北京市促進臨床急需藥械臨時進口工作實施方案（試行）》，以優化工作流程等方式，進一步優化罕見病和臨床急需藥械供應保障機制，有望縮短患者用藥等候時間，保障藥品藥械品種數量，同時將實現全程可追溯。
上述實施方案中，“先”的價值得到了充分體現。比如，以先行區建設推動罕見病藥品保障；針對罕見病急需藥品臨時進口申請，建立提前評估工作機制；建立罕見病藥品保障“白名單”，以先期調研和超前掌握供需動態為前提；推動由“人等藥”向“藥等人”轉變，讓相關藥品儲備先于需求。
落實好上述實施方案，也要突出強調一個“先”字。罕見病藥品保障先行區建設本身屬于一種創新，沒有現成的模式可以照搬，沒有更多經驗可供借鑒。尤其是，在建設罕見病藥品保障先行區過程中，北京市明確提出深入推進先行先試多主體聯動，構建政府引導、多方參與的工作格局。要做到這一點，既要有敢為人先的闖勁，也要有把事情辦圓滿的能力。
罕見病的一些特點決定了，化解罕見病用藥難重在下好“先手棋”。因為“罕見”，所以往往容易被人忽視，在醫療科研、診療、藥品生產與供應等諸多方面，有時均較為滯后。尤其是，與常用藥品相比，單一罕見病藥品用量少，市場難以產生規模效應，企業賺錢難，研發和生產積極性不高，導致罕見病藥品保供通常處于被動應付狀態。這些都需要通過事先布局來加以糾偏。
先行區建設和“藥等人”等做法，值得在罕見病診療的很多方面加以借鑒，這樣的“先手棋”，甚至應該下在罕見病診療的各個環節。比如，很多罕見病屬于先天遺傳病，但不少患者幾乎等到成年才確診，在此期間，他們可能長期被當作其他類型的患者。織密罕見病診療協作網，建立暢通完善的協作機制，對罕見病患者進行相對集中診療和雙向轉診，才能在診療方面搶占先機。
再如，罕見病藥品生產企業不愿意做虧本生意，導致藥品研發與生產滯后于需求。對此，可通過出臺優惠政策和加大扶持力度等方式，讓罕見病藥品研發生產盡量走在需求的前面。此外，為了化解罕見病藥品數量少導致的保供不及時等問題，應進一步加大緊缺藥品儲備和調運力度，讓再少見的藥品也能夠及時找到。
疾病罕見，社會的關愛不能“罕見”。把事情做在前面，讓更多罕見病患者能夠獲得早發現、早診斷、早治療的機會，是對罕見病患者最好的關愛。
